Wszystko
Profilaktyka
Dieta i żywienie
Ciąża
Uroda
Psychologia
Dziecko
Leki i suplementy
KOMUNIKATY

Artykuł

Lek na rdzeniowy zanik mięśni dalej nierefundowany

Rdzeniowy zanik mięśni jest chorobą warunkowaną genetycznie. Wiosną 2017 w Europie został zarejestrowany przełomowy lek. Jest on refundowany w większości państw Unii Europejskiej. W Polsce nie jest.

Mówi się, że rdzeniowy zanik mięśni to największy genetyczny zabójca niemowląt i małych dzieci. Polega na stopniowym zaniku funkcji mięśniowych. Chory od momentu diagnozy zaczyna słabnąć, traci siłę w rękach, nogach, płucach. Ma problemy z przełykaniem.

Choroba ta przebiega w postaci kilku typów. W typie pierwszym objawy pojawiają się już w pierwszym półroczu życia, wówczas rokowania są najbardziej poważne, a większość dzieci wymaga wsparcia oddechowego pod koniec 1 roku życia. Pacjenci z typem drugim i trzecim zaczynają mieć objawy w pierwszych latach życia. U nich także choroba wiąże się z postępującą niesprawnością.

Niemowlęta z najcięższą postacią umierają przed 2 rokiem życia. W konsekwencji każdy zostaje niepełnosprawnym.

Rdzeniowy zanik mięśniowy to choroba warunkowana genetycznie. Ze względu na sposób dziedziczenia może chorować kilkoro rodzeństwa w tej samej rodzinie.

W Polsce szacuje się ze na rdzeniowy zanik mięśni choruje 600-800 osób. Rocznie z tą chorobą rodzi się około 50 dzieci, w tym około połowa z pierwszym typem.

Około 1,5 roku temu na świecie został dopuszczony do obrotu pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni. Zgodnie z danymi z badań klinicznych lek spowalnia postęp choroby, umożliwia chorym prowadzenie normalnego życia, a przy wczesnym wprowadzeniu zapobiega postępowi i wystąpieniu objawów choroby.

Lek jest refundowany w 21 krajach Unii Europejskiej. W Polsce w dalszym ciągu trwają negocjacje między producentem a Ministerstwem Zdrowia.

Cena katalogowa tego leku to 90 tysięcy euro netto za jedną dawkę. Należy przyjąć 6 dawek w pierwszym roku życia, a potem co 4 miesiące do końca życia przyjmować kolejną dawkę.

 

Źródło: newsrm.tv

KREW NA RĘKACH, czyli jak nie zakazić się u lekarza

Marta opowiada co to jest HCV

Zapal czerwoną lampkę - kampania STOP FASD

Spot kampanii ODKRYJ POZNAJ ZAAKCEPTUJ Żabka

Namówili go by skoczył na główkę...

BMI
Masa ciała
kg
Wzrost
cm
Wynik
00.00
Wprowadź dane

Najnowsze

Zapisz się do newslettera!